[AllBiopro Blog #5] FDA 세계 첫 RNA 표적 치료법 승인

FDA에서 세계 최초로 Alnylam Pharmaceuticals의 ‘RNAi’ 계열 신약에 대한 허가를 승인하였습니다. 이번에 허가를 받은 Onpattro (patisiran)제품은 전세계 5만명이 앓고 있는 hATTR (Hereditary ATTR) 아밀로이드증으로 인한 다발성 신경병증 치료제 입니다.

hATTR 아밀로이드증은 신체의 기관과 조직에 아밀로이드라고 불리는 단백질 섬유가 비정상적으로 축적되어 말초 신경, 심장 및 다른 장기에 문제가 발생하는 병입니다. 이로 인하여 팔, 다리, 손, 발에 감각, 통증이 수발하거나 움직이지 않게 만듭니다. Onpattro는 비정상 형태의 단백질 transthyretin (TTR)의 RNA 생성을 방해하도록 고안되었습니다. TTR의 생산을 막음으로써 말초 신경의 아밀로이드 침착을 감소시키고 증상을 개선하며 환자가 더 나은 상태를 유지 할 수 있도록 도와줍니다.

Onpattro의 효능은 225명의 환자를 대상으로 한 임상 시험에서 밝혀졌습니다. 148명의 환자들이 실제로 Onpattro의 투여를 받았는데, 근력, 감각, 반사 및 자율신경등 증상이 위약군 대비 개선됨을 보여주었습니다.

FDA의 Scott Gottlieb 국장은 “이번 승인은 질병의 진행을 늦추거나 증상을 치료할 수 있는 것보다, 우리가 실제로 질병의 근본 원인을 타깃으로 삼아 질병을 치료할 수 있게 해주는데 진일보한 것입니다. 또한 우리는 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 안전하고 효과적이며 획기적인 치료법을 효율적으로 개발할 수 있도록 돕는 기술을 발전시키는데 전념하고 있습니다”라고 밝혔습니다.

FDA 발표

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

자료

Understanding Hereditary ATTR Amyloidosis (hATTR amyloidosis)